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Erschienen in:

2019 | OriginalPaper | Buchkapitel

5. Orphan-Arzneimittel

verfasst von : Prof. Dr. med. Wolf-Dieter Ludwig, Prof. em. Dr. med. Ulrich Schwabe

Erschienen in: Arzneiverordnungs-Report 2019

Verlag: Springer Berlin Heidelberg

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Auszug

Evidenz und Zulassung Die mit der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 verknüpften regulatorischen und ökonomischen Anreize haben bewirkt, dass seit 2000 etwa 180 Orphan-Arzneimittel zugelassen wurden – mitunter allerdings basierend auf geringer Evidenz für ihre Wirksamkeit, Sicherheit und Kosteneffizienz –, von denen sich 2018 noch knapp 120 Orphan-Arzneimittel auf dem Markt befinden. Angesichts der hohen Preise für Orphan-Arzneimittel und des steten Umsatzwachstums haben pharmazeutische Unternehmer Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten als sehr lukratives Geschäftsfeld entdeckt. Von verschiedenen Organisationen werden deshalb Reformen über Arzneimittel für seltene Leiden gefordert, um einen weiteren Missbrauch bestehender Regularien zu vermeiden. Deshalb sind aktuelle Initiativen auf europäischer Ebene zu begrüßen, wie die kürzlich durchgeführte öffentliche Konsultation der Europäischen Kommission zur Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden und die bereits verabschiedete Verordnung (EU) 2018/781 der Kommission vom 29. Mai 2018 (Europäische Kommission 2018). …

Bay LB, Denzler I, Durand C, Eiroa H, Frabasil J, Fainboim A, Maxit C, Schenone A, Spécola N (2019) Infantile-onset pompe disease: diagnosis and management. Arch Argent Pediatr 117:271–278PubMed

Cuker A, Neunert CE (2016) How I treat refractory immune thrombocytopenia. Blood 128:1547–1554PubMed

Côté A, Keating B (2012) What is wrong with orphan drug policies? Value Health 15:1185–1191PubMed

Das AM (2017) Clinical utility of nitisinone for the treatment of hereditary tyrosinemia type-1 (HT-1). Appl Clin Genet 10:43–48PubMedPubMedCentral

Deutscher Ethikrat (2018) Herausforderungen im Umgang mit seltenen Erkrankungen. https://www.ethikrat.org/fileadmin/Publikationen/Ad-hoc-Empfehlungen/deutsch/herausforderungen-im-umgang-mit-seltenen-erkrankungen.pdf

Dupont AG, Van Wilder PB (2011) Access to orphan drugs despite poor quality of clinical evidence. Br J Clin Pharmacol 71:488–496PubMedPubMedCentral

El-Abassi R, Singhal D, England JD (2014) Fabry’s disease. J Neurol Sci 344:5–19PubMed

Europäische Kommission (2018) Verordnung (EU) 2018/781 der Kommission vom 29. Mai 2018 zur Änderung der Verordnung (EG) Nr. 847/2000 in Bezug auf die Bestimmung des Begriffs „ähnliches Arzneimittel“. https://eur-lex.europa.eu/legal-content/DE/TXT/PDF/?uri=CELEX:32018R0781&from=DE

Europäisches Parlament und Rat (2000) Verordnung (EG) Nr. 141/2000 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 16. Dezember 1999 über Arzneimittel für seltene Leiden. Amtsblatt der Europäischen Gemeinschaften L18/1 vom 22.1.2000. http://eur-lex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:L:2000:018:0001:0005:DE:PDF

European Commission (2016) Inventory of union and member state incentives to support research into, and the development and availability of, orphan medicinal products: State of play 2015. http://ec.europa.eu/health//sites/health/files/files/orphanmp/doc/orphan_inv_report20160126.pdf

European Medicines Agency (EMA) (2017) Conditional marketing authorisation: report on ten years of experience at the European Medicines Agency. http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Report/2017/01/WC500219991.pdf

European Medicines Agency (2018) Annual report 2018. https://www.ema.europa.eu/en/news/ema-annual-report-2018-published

European Social Insurance Platform (2019) Review of regulation (EC) No 141/200 on orphan medicinal products (OMP). https://esip.eu/publications-intranet?idf=222&preview=572

Evaluate Pharma (2019) Orphan Drug Report 2019, 6. Auflage. https://www.evaluate.com/thought-leadership/pharma/evaluatepharma-orphan-drug-report-2019

Gammie T, Lu CY, Ud-Din Babar Z (2015) Access to orphan drugs: a comprehensive review of Legislations, regulations and policies in 35 countries. PLoS ONE 10(10):e0140002PubMedPubMedCentral

Gemeinsamer Bundesausschuss (2011): Bekanntmachung eines Beschlusses des Gemeinsamen Bundesausschusses über die Einfügung eines Kapitels zur Bewertung des Nutzens von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a des Fünften Buches Sozialgesetzbuch (SGB V) in die Verfahrensordnung. Vom 20. Januar 2011. BAnz 2000; 63 (Nummer 95a): 3–78

Giannuzzi V, Landi A, Bosone E et al (2017) Failures to further developing orphan medicinal products after designation granted in Europe: an analysis of marketing authorization failures and abandoned drugs. BMJ Open 7:e17358PubMedPubMedCentral

Gottwald S, Huster S (2013) Personalisierte Medizin als Orphanisierung: rechtliche und ethische Fragen. Ethik Med 25:259–266

Haffner ME, Torrent-Farnell J, Maher PD (2008) Does orphan drug legislation really answer the needs of patients? Lancet 371:2041–2044PubMed

Hochhaus A, Eigendorff E, Ernst T (2018) Chronische Myeloische Leukämie. Dtsch med Wochenschr 143:1304–1310PubMed

Hofer MP, Hedman H, Mavris et al (2018) Marketing authorization of orphan medicines in Europe from 2000 to 2013. Drug Discovery Today 23:424–433PubMed

Jabbour E, Kantarjian H (2018) Chronic myeloid leukemia: 2018 update on diagnosis, therapy and monitoring. Am J Hematol 93:442–459PubMed

Jabbour E, O’Brein S, Ravandi F, Kantarjian H (2015) Monoclonal antibodies in acute lymphoblastic leukemia. Blood 26:4010–4016

Joppi R, Bertele V, Garattini S (2013) Orphan drugs, orphan diseases. The first decade of orphan drug legislation in the EU. Eur J Clin Pharmacol 69:1009–1024PubMed

Joppi R, Gerardi C, Bertele V, Garattini S (2016) Letting post-marketing bridge the evidence gap: the case of orphan drugs. BMJ 353:i2978PubMed

Kantarjian HM, DeAngelo DJ, Stelljes M, Martinelli G, Liedtke M, Stock W, Gökbuget N, O’Brien S, Wang K, Wang T, Paccagnella ML, Sleight B, Vandendries E, Advani AS (2016) Inotuzumab ozogamicin versus standard therapy for acute lymphoblastic leukemia. N Engl J Med 375:740–753PubMedPubMedCentral

Kesselheim AS, Myers JA, Avorn J (2011) Characteristics of clinical trials to support approval of orphan vs nonorphan drugs for cancer. JAMA 305:2320–2326PubMed

Kesselheim AS, Treasure CL, Joffe S (2017) Biomarker-defines subsets of common diseases: policy and economic implications of orphan drug act coverage. PLoS Med 14(1):e1002190PubMedPubMedCentral

Kinch MS, Griesenauer RH (2019) 2018 in review: FDA approvals of new molecular entities. Drug Discov Today. https://doi.org/10.1016/j.drudis.2019.05.022CrossRefPubMedPubMedCentral

Lederer DJ, Martinez FJ (2018) Idiopathic pulmonary fibrosis. N Engl J Med 379:797–798PubMed

Ludwig W-D (2018) Zulassungsverfahren für neue Arzneimittel in Europa. In: Schwabe U, Paffrath D, Ludwig W-D, Klauber J (Hrsg) Arzneiverordnungs-Report 2018. Springer, Berlin, Heidelberg, S 27–51

Ludwig W-D (2019) Orphan Drugs aus Sicht der Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft. Internist 60:399–404PubMed

Mastellos DC, Reis ES, Yancopoulou D, Risitano AM, Lambris JD (2018) Expanding complement therapeutics for the treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Semin Hematol 55:167–175PubMedPubMedCentral

Matzdorff A, Wörmann B (2018) Diagnostik und Therapie der Immunthrombozytopenie. Dtsch med Wochenschr 143:1076–1081PubMed

McCafferty EH, Scott LJ (2019) Migalastat: a review in Fabry disease. Drugs 79:543–554PubMedPubMedCentral

Melnikova I (2012) Rare diseases and orphan drugs. Nature Rev Drug Discov 11:267–268

Mitsumoto J, Dorsey ER, Beck CA et al (2009) Pivotal studies of orphan drugs approved for neurological diseases. Ann Neurol 66:184–190 (https://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/DE/Pravalenzen_seltener_Krankheiten_absteigender_Pravalenz_oder_Falle.pdf)PubMedPubMedCentral

Morris AA, Kožich V, Santra S, Andria G, Ben-Omran TI, Chakrapani AB, Crushell E, Henderson MJ, Hochuli M, Huemer M, Janssen MC, Maillot F, Mayne PD, McNulty J, Morrison TM, Ogier H, O’Sullivan S, Pavlíková M, de Almeida IT, Terry A, Yap S, Blom HJ, Chapman KA (2017) Guidelines for the diagnosis and management of cystathionine beta-synthase deficiency. J Inherit Metab Dis 40:49–74PubMed

Mullard A (2019) 2018 FDA drug approvals. Nat Rev Drug Discov 18:85–89PubMed

Naehrig S, Chao CM, Naehrlich L (2017) Cystic fibrosis – diagnosis and treatment. Dtsch Arztebl Int 114:564–574PubMedPubMedCentral

Orphan Drug Act (1983) An act to amend the federal food, drug, and cosmetic act to facilitate the development of drugs for rare diseases and conditions, and for other purposes. 97th Congress. (http://history.nih.gov/research/downloads/PL97-414.pdf)

Parini R, Deodato F, Di Rocco M, Lanino E, Locatelli F, Messina C, Rovelli A, Scarpa M (2017) Open issues in mucopolysaccharidosis type I-Hurler. Orphanet J Rare Dis 12:112. https://doi.org/10.1186/s13023-017-0662-9CrossRefPubMedPubMedCentral

Raza S, Safyan RA, Rosenbaum E, Bowman AS, Lentzsch S (2017) Optimizing current and emerging therapies in multiple myeloma: a guide for the hematologist. Ther Adv Hematol 8:55–70PubMed

Roll K, Stargardt T, Schreyogg J (2011) Zulassung und Erstattung von Orphan Drugs im internationalen Vergleich. Gesundheitswesen 73:504–514PubMed

Sarpatwari A, Kesselheim AS (2019) Reforming the orphan drug Act for the 21^st century. N Engl J Med 381:106–108PubMed

Schieppati A, Henter JI, Daina E, Aperia A (2008) Why rare diseases are an important medical and social issue. Lancet 371:2039–2041PubMed

Shanmuganathan N, Hughes TP (2018) Molecular monitoring in CML: how deep? How often? How should it influence therapy? Blood 132:2125–2133PubMed

Simon S, Resch H, Klaushofer K, Roschger P, Zwerina J, Kocijan R (2018) Hypophosphatasia: from diagnosis to treatment. Curr Rheumatol Rep 20:69. https://doi.org/10.1007/s11926-018-0778-5CrossRefPubMed

Stirnemann J, Belmatoug N, Camou F, Serratrice C, Froissart R, Caillaud C, Levade T, Astudillo L, Serratrice J, Brassier A, Rose C, Billette de Villemeur T, Berger MG (2017) A review of Gaucher disease pathophysiology, clinical presentation and treatments. Int J Mol Sci 18(2):E441. https://doi.org/10.3390/ijms18020441CrossRefPubMed

Stone RM, Manley PW, Larson RA, Capdeville R (2018) Midostaurin: its odyssey from discovery to approval for treating acute myeloid leukemia and advanced systemic mastocytosis. Blood Adv 2:444–453PubMedPubMedCentral

Sträter B, Burgardt C, Bickmann M (2014) Arzneimittel für seltene Leiden – Situation in der Europäischen Union. Arzneim Recht Ausg 5:195–201

Sydow S, Throm S (2019) Orphan Drugs aus Sicht der forschenden Pharma- und Biotech-Firmen. Internist 60:405–410PubMed

Taher AT, Weatherall DJ, Cappellini MD (2018) Thalassaemia. Lancet 391:155–167PubMed

Tay-Teo K, Ilbawi A, Hill SR (2019) Comparison sales income and research and development costs for FDA-approved cancer drugs sold by originator drug companies. JAMA Netw Open 2(1):e186875PubMedPubMedCentral

The Committee for Orphan Medicinal Products and the European Medicines Agency Scientific Secretariat (2011) European regulation on orphan medicinal products: 10 years of experience and future perspectives. Nat Rev Drug Discov 10:341–349

Thenappan T, Ormiston ML, Ryan JJ, Archer SL (2018) Pulmonary arterial hypertension: pathogenesis and clinical management. BMJ 360:j5492. https://doi.org/10.1136/bmj.j5492CrossRefPubMedPubMedCentral

von Tresckow J, Eichhorst B, Bahlo J, Hallek M (2019) Behandlung der chronischen lymphatischen Leukämie. Dtsch Ärztebl 116:41–46

Voigt B (2015) Lukratives Geschäft mit seltenen Krankheiten. Neue Zürcher Zeitung. http://www.nzz.ch/nzzas/nzzam-sonntag/lukratives-geschaeft-mit-seltenen-krankheiten-1.18534575. Zugegriffen: 14. Aug. 2017

Waisbren SE, Gropman AL, Members of the Urea Cycle Disorders Consortium (UCDC), Batshaw ML (2016) Improving long term outcomes in urea cycle disorders-report from the Urea Cycle Disorders Consortium. J Inherit Metab Dis 39:573–584PubMedPubMedCentral

van Wegberg AMJ, MacDonald A, Ahring K, Bélanger-Quintana A, Blau N, Bosch AM, Burlina A, Campistol J, Feillet F, Giżewska M, Huijbregts SC, Kearney S, Leuzzi V, Maillot F, Muntau AC, van Rijn M, Trefz F, Walter JH, van Spronsen FJ (2017) The complete European guidelines on phenylketonuria: diagnosis and treatment. Orphanet J Rare Dis 12:162. https://doi.org/10.1186/s13023-017-0685-2CrossRefPubMedPubMedCentral

Whiteman DA, Kimura A (2017) Development of idursulfase therapy for mucopolysaccharidosis type II (Hunter syndrome): the past, the present and the future. Drug Des Devel Ther 11:2467–2480PubMedPubMedCentral

Windeler J, Koch K, Lange S, Ludwig WD (2010) Zu guter Letzt ist alles selten. Dtsch Arztebl 107:A2032–A2034

Titel: Orphan-Arzneimittel
verfasst von: Prof. Dr. med. Wolf-Dieter Ludwig
Prof. em. Dr. med. Ulrich Schwabe
Verlag: Springer Berlin Heidelberg
Buch: Arzneiverordnungs-Report 2019
Print ISBN: 978-3-662-59045-4

Electronic ISBN: 978-3-662-59046-1

Copyright-Jahr: 2019
DOI: https://doi.org/10.1007/978-3-662-59046-1_5

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